Menor al que fue suministrado el medicamento más costoso del mundo volvió a caminar
Su generación, dice la comunidad científica, podría ser la primera de niños con atrofia muscular espinal severa en alcanzar la etapa adulta.
Noticias RCN
05:27 p. m.
Una única inyección de Zolgensma, el medicamento de terapia génica que resulta ser el más costoso en el mundo, cambió la vida de Edward, un niño de cinco años que en sus primeros meses de vida fue diagnosticado con atrofia muscular espinal severa (AME), una enfermedad que afecta a uno de cada 10.000 recién nacidos.
Su madre, Megan, celebró en entrevista con la BBC que, en la actualidad, "hace todo lo que un niño de cinco años hace ordinariamente" y lo describe como una persona "lleno de vida, un verdadero personaje".
Al conocer el diagnóstico de Edward, su familia se mudó de Colchester a Londres para que fuera tratado por los mejores especialistas y, con suerte, el Servicio Nacional de Salud (NHS) pagara su tratamiento con Zolgensma.
En el mercado, alcanza un valor cercano a los dos millones de dólares. Así que antes de obtener la aprobación del NHS, Megan inició una recaudación de fondos en línea, con la que logró reunir poco menos de 230.000 dólares.
Para la familia de Edward ha sido un alivio no tener que preocuparse por los costos de su tratamiento:
Apenas en octubre, Edward fue sometido a un doble reemplazo de cadera, cinco veces por semana tiene sesiones de fisioterapia y sus padres han podido costear los equipos que han marcado la diferencia en su progreso, con respecto a otros casos de AME.
Insisten en que el dinero recaudado “ha sido puesto a muy buen uso", pero están recaudando fondos otra vez “porque todo el progreso que ha hecho se debe al cuidado privado".
Su calidad de vida en la niñez era un misterio, pero los avances registrados tras la inyección de Zolgensma sugieren que su generación podría ser la primera de niños con AME en alcanzar la adultez.
“Está aprendiendo a nadar y puede flotar por sí solo, lo que es muy difícil para niños con AME porque no tienen flotabilidad natural (…) Este verano, saltó de un barco al mar y se montó en una moto acuática. Es un niño muy dulce, encantador", festejó Megan y el profesor James Palmer, director médico para las comisiones especializadas del NHS, entregó un diagnostico alentador al conocer que el gobierno británico logró un descuento en las ampolletas de Zolgensma:
"Edward es uno de más de 150 niños con AME que se han beneficiado de este tratamiento de inyección única que ha tenido un gran impacto en sus vidas, y soy optimista de que muchas otras afecciones también serán tratables en los años venideros a medida que los avances médicos sigan a este ritmo".
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